羟丙基倍他环糊精可用于改善帕金森病

帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，平均发病年龄为60岁左右，40岁以下起病的青年帕金森病较少见。

尽管环境原因、风险因素和特定基因突变是导致该病的因素，但人们对帕金森病 (PD) 的病因仅了解了一部分。参与线粒体稳态、囊泡运输和自噬的磷酸酶和张力蛋白同源物 (PTEN) 诱导的推定激酶 1 (PINK1) 基因中的双等位基因突变足以导致 PD。

与对照细胞相比，PD 患者来源的细胞在其能量分布、增殖失衡、细胞凋亡、线粒体自噬以及对酪氨酸羟化酶阳性 (TH+) 神经元的分化效率方面存在差异。纠正患者的点突变改善了代谢特性和神经元放电率，并逆转了分化表型，并降低了星形胶质细胞水平的增加。

羟丙基倍他环糊精可增加神经元的自噬和线粒体自噬能力，同时改善中脑类器官中患者特异性神经元的多巴胺能分化，并改善神经毒性。